【FDA批准全球首款“体内基因编辑”疗法上市】
美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics联合开发的基因编辑疗法VTX-801，用于治疗镰状细胞病（SCD）。该疗法通过单次静脉注射，利用脂质纳米颗粒（LNP）递送CRISPR-Cas9系统，直接在患者体内编辑骨髓干细胞中的致病基因，临床数据显示，95%的患者在治疗后12个月内未再发生血管闭塞危机（VOC）。这是全球首款无需体外细胞操作的体内基因编辑疗法，标志着基因治疗进入“即用型”时代。
