2025年7月第2周全球生物医药行业动态汇总（2025.7.7-7.13）
一、全球重要审批与政策1. 监管审批突破美国FDA： - 加速批准 诺华CAR-T疗法Kymriah® 新适应症（复发/难治性T细胞淋巴瘤），基于真实世界数据（RWD）缩短审批时间40%
- 批准全球首款 CRISPR基因编辑药物exa-cel（Vertex/CRISPR，用于β地中海贫血），定价 $280万/疗程
欧盟EMA： - 有条件批准 罗氏CD20xCD3双抗glofitamab（DLBCL三线治疗），要求上市后继续监测细胞因子释放综合征（CRS）风险
- 限制 Moderna BA.5/XBB双价疫苗 在免疫缺陷人群使用（新增心肌炎警示标签）
中国NMPA： - 附条件批准 信达生物CD47单抗IBI188（骨髓增生异常综合征），创国产创新药最快审批记录（12个月）
- 发布 《双抗类药物非临床研究指导原则》，明确效价比评估标准
二、研发进展与技术创新1. 基因与细胞治疗Editas Medicine： - 公布 EDIT-101（遗传性视网膜病变）II期数据，患者视力改善≥40%，获FDA突破性疗法认定
- 与辉瑞合作开发 体内基因编辑疗法（靶向肌肉疾病），首例临床前数据登顶《Nature Biotechnology》
BioNTech： - 个体化mRNA癌症疫苗 BNT122 黑色素瘤III期达终点（5年无复发生存率68% vs 对照组38%）
- 启动 结核病mRNA疫苗 I期试验（全球首个）
2. 新型疗法- 线粒体移植：
- 日本团队在《Science Translational Medicine》发表 线粒体脑肌病 基因修复成果（恒河猴模型运动功能恢复70%）
- 微生物组药物：
- Seres Therapeutics 的 SER-155（预防移植后感染）获FDA快速通道资格，2期数据示感染率降低62%
三、生产与供应链动态1. 产能扩张- 药明生物：
- 宣布在德国建 全球最大CDMO基地（投资15亿欧元，2027年投产），专注ADC药物生产
- Moderna：
- 非洲mRNA疫苗工厂投产（年产能5亿剂），首款 疟疾mRNA疫苗 进入临床
2. 供应链风险- 玻璃西林瓶：交货期延长至 200天（肖特、康宁产能不足，影响生物药灌装）
- 质粒DNA：Lonza预警交付延迟4-6个月（基因治疗需求激增）
四、商业合作与资本动向1. 重大交易| 交易方 | 金额 | 内容 |
|---|
| 诺华×Voyager | 48亿美元 | 收购AAV基因治疗平台（含6个管线） | | 礼来×Recursion | 25亿美元 | AI驱动神经退行性疾病药物开发 | | 辉瑞×BioNTech | 12亿欧元 | 扩建mRNA癌症疫苗生产基地 |
2. 融资热点- 中国ADC赛道：
- 荣昌生物完成 $8亿 H股增发（维迪西妥单抗海外权益开发）
- 科伦博泰 $5亿 Pre-IPO轮（靶向TROP2的ADC即将报产）
- 基因编辑：
- Intellia Therapeutics募资 $6.5亿（推进体内CRISPR疗法）
五、质量与合规警示| 事件 | 涉及企业 | 监管措施 |
|---|
| 辉瑞Paxlovid降解产物超标 | 辉瑞 | 欧盟限制使用+更新稳定性数据 | | 药明生物无锡工厂培养基缺陷 | 药明生物 | FDA 483表格，限期30天整改 | | 赛诺菲流感疫苗微生物污染 | 赛诺菲 | 全球停产，FDA现场检查中 |
六、行业趋势与展望1. 技术突破- AI制药：
- Insilico Medicine利用AI设计的 纤维化小分子 进入II期（从靶点发现到临床仅18个月）
- 器官芯片：
- Emulate公司 肝脏芯片 获FDA认可，可替代30%动物试验
2. 市场预测- 基因编辑：全球市场规模将达 $380亿（2025年增长率45%）
- ADC药物：临床在研管线突破 600个，中国占比35%
本周焦点总结✅ 审批加速：中美欧同步优化基因治疗审评路径
⚠️ 供应挑战：关键原材料短缺倒逼本土化生产
🌍 合作升温：跨国药企重金布局AI+生物技术 （数据来源：FDA、EMA、Nature、企业公告） | 
