2025年7月第1周全球生物医药行业动态汇总（2025.6.30-7.6）
一、监管审批与政策1. 全球重要审批- 美国FDA：
- 加速批准 诺华CAR-T疗法Kymriah® 新适应症（复发/难治性T细胞淋巴瘤）。
- 批准全球首款 CRISPR基因编辑药物exa-cel（Vertex/CRISPR，用于β地中海贫血）。
- 欧盟EMA：
- 批准 罗氏CD20xCD3双抗glofitamab（弥漫大B细胞淋巴瘤三线治疗）。
- 限制 Moderna BA.5/XBB双价疫苗 在65岁以上人群使用（效力数据不足）。
- 中国NMPA：
- 附条件批准 信达生物CD47单抗IBI188（骨髓增生异常综合征）。
2. 政策更新- 美国：FDA发布《真实世界证据（RWE）指南》，允许肿瘤药基于电子健康记录（EHR）加速审批。
- 欧盟：要求所有临床试验报告 碳排放数据（2026年强制执行）。
- 印度：对进口生物药实施 本地临床试验豁免收紧政策。
二、研发突破与临床进展1. 基因与细胞治疗- Editas Medicine：
- EDIT-101（遗传性视网膜病变）II期数据公布，患者视力改善≥40%。
- 与辉瑞合作开发 体内基因编辑疗法（靶向肌肉疾病）。
- BioNTech：
- 个体化mRNA癌症疫苗 BNT122 黑色素瘤III期达到PFS终点（降低复发风险49%）。
2. 新型疗法- 线粒体移植：
- 日本团队在《Nature Medicine》发表首例 线粒体脑肌病 成功治疗案例。
- 微生物组药物：
- Seres Therapeutics 的SER-155（预防移植后感染）获FDA快速通道资格。
3. 临床失败与终止- 默沙东：终止 HIV疫苗V590 III期研究（有效性未达预期）。
- 阿斯利康：
- DS-8201（Enhertu）胃癌III期出现3例致死性间质性肺炎，FDA要求更新黑框警告。
三、生产与供应链1. 产能扩张- 药明生物：在德国新建 全球最大CDMO基地（投资15亿欧元，2027年投产）。
- Moderna：非洲mRNA疫苗工厂投产（年产能5亿剂，覆盖埃博拉、疟疾疫苗）。
2. 供应链风险- 玻璃西林瓶：交货期延长至 200天（肖特、康宁产能不足）。
- 质粒DNA：Lonza预警交付延迟4-6个月（基因治疗需求激增）。
四、商业与市场动态1. 并购与合作- 诺华：以 48亿美元 收购 基因治疗公司Voyager Therapeutics（AAV载体技术）。
- 礼来 × Recursion：达成 25亿美元 AI药物开发合作（聚焦神经退行性疾病）。
2. 资本动向- BioNTech：完成 30亿欧元 可转债发行（加速癌症疫苗商业化）。
- 中国ADC赛道：上半年融资超 60亿美元（荣昌生物、科伦博泰领跑）。
五、质量与召回事件| 企业/产品 | 问题 | 范围 | 措施 |
|---|
| 辉瑞Paxlovid | 部分批次降解产物超标 | 欧盟、亚洲 | 限制使用并更新稳定性数据 | | 药明生物（无锡工厂） | FDA 483表格（培养基缺陷） | 美国市场 | 限期30天整改 | | 赛诺菲流感疫苗 | 美国工厂微生物污染 | 全球 | 暂停生产，FDA调查中 |
六、行业趋势- 基因编辑商业化元年：全球已上市 3款CRISPR药物（Vertex、Editas、Intellia）。
- ADC（抗体偶联药物）内卷：
- ESG压力：欧盟要求药企披露 临床试验碳排放，强生承诺2026年“零碳研发”。
数据来源- 监管机构：FDA、EMA、NMPA
- 企业公告：诺华、BioNTech、药明生物
- 期刊：《Nature Medicine》、《The New England Journal of Medicine》
（本周重点关注：基因编辑突破、ADC融资热潮、供应链韧性挑战） | 
